Science Alert Cercetătorii au realizat primul studiu clinic de editare genetică pe subiecți umani folosind tehnologia CRISPR

de S.J.     HotNews.ro
Marţi, 29 iunie 2021, 16:33 Science - Stiintele vietii


Testare ADN
Foto: airforcemedicine.af.mil
O echipă de cercetători de la Intellia Therapeutics și Regeneron a desfășurat primul test clinic in vivo pe oameni în care a folosit tehnologia de editare genetică CRISPR, relatează MedicalXpress.

Cercetătorii descriu într-o lucrare publicată în revista The New England Journal of Medicine modul în care au folosit o tehnică CRISPR pentru tratarea amiloidozei ereditare tip transtiretină și administrarea unei terapii numite NTLA-2001 la 6 pacienți care suferă de această boală genetică rară ca parte a unui studiu clinic din faza 1.

Amiloidoza ereditară tip transtiretină este o boală genetică moștenită cauzată de mutații ale genei transtiretinei (TTR), rezultând proteine TTR defecte ce se acumulează ca amiloid în diverse țesuturi, incluzând nervii, inima și tractul gastrointestinal.

Boala este degenerativă și în majoritatea cazurilor fatală.

Cercetătorii au încercat în noul studiu să trateze pacienți prin editarea genei TTR pentru a o mima pe cea a pacienților care nu au boala.

Terapia a constat în nanoparticule de lipide care au transportat genomul editor la ficat. Prima parte a procesului a implicat ghidarea genelor care urmează să fie editate și a doua a folosit tehnologia ARN mesager pentru a realiza editarea propriu-zisă.

Pacienții au fost împărțiți în grupe, fiecare primind o doză diferită a terapiei NTLA-2001.

Testarea ulterioară a pacienților a arătat că primirea a 0,1 miligrame a dus la o reducere a nivelului proteinelor TTR cu 52%. Cei care au primit o doză de 0,3 miligrame au înregistrat o scădere medie de 87% a nivelului proteinelor respective.

Cercetătorii au notat că pacienții care au primit doza mai ridicată au prezentat rezultate mai bune decât cei care au primit un medicament numit patisiran pentru tratarea simptomelor - pacienți respectivi au înregistrat o scădere de 80% a nivelului proteinelor TTR - insuficient pentru a împiedica evoluția bolii.

Aceștia au scris de asemenea că abordarea lor necesită o singură doză în timp ce patisiran trebuie administrat regulat.

Oamenii de știință au descoperit de asemenea că niciunul din pacienții care au participat la studiul clinic nu a raportat efecte secundare în urma administrării terapiei NTLA-2001.

Cercetătorii sugerează că terapia lor necesită studii suplimentare, următorul pas urmând a fi administrarea unei doze mai ridicate a NTLA-2001 pentru a vedea dacă va reduce nivelul proteinelor suficient de mult pentru a împiedica progresia bolii.

Citește și:




Citeste doar ceea ce merita. Urmareste-ne si pe Facebook si Instagram.

















3541 vizualizari

  • -7 (15 voturi)    
    Inainte spre reducerea carbonului (Marţi, 29 iunie 2021, 16:45)

    xolv [utilizator]

    uman, spre depopularea la cateva sute de milioane de oameni.


Abonare la comentarii cu RSS

ESRI

Top 10 articole cele mai ...



Hotnews
Agenţii de ştiri
Siteul Hotnews.ro foloseste cookie-uri. Cookie-urile ne ajută să imbunatatim serviciile noastre. Mai multe detalii, aici.



powered by
developed by